{"id":5348,"date":"2026-11-10T19:00:00","date_gmt":"2026-11-10T18:00:00","guid":{"rendered":"https:\/\/www.centreclea.fr\/conseils\/?p=5348"},"modified":"2026-11-10T10:52:41","modified_gmt":"2026-11-10T09:52:41","slug":"zolgensma-tumeurs-enfants-fda-amyotrophie-spinale-france-parents-surveiller","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.centreclea.fr\/news\/zolgensma-tumeurs-enfants-fda-amyotrophie-spinale-france-parents-surveiller\/","title":{"rendered":"Votre enfant a re\u00e7u Zolgensma contre l’amyotrophie spinale ? La FDA demande d\u00e9sormais de surveiller l’apparition de tumeurs chez tous les enfants trait\u00e9s"},"content":{"rendered":"

Zolgensma se donne une seule fois, par une perfusion d’environ une heure \u00e0 l’h\u00f4pital. Le m\u00e9dicament apporte aux motoneurones, les cellules nerveuses qui commandent les muscles, une copie fonctionnelle du g\u00e8ne SMN1<\/em>, d\u00e9faillant dans l’amyotrophie spinale. Pour l’acheminer, il utilise un virus rendu inoffensif, l’AAV9, que l’on appelle le vecteur. [1] Sans traitement, la forme la plus grave de cette maladie g\u00e9n\u00e9tique, la SMA de type 1, laisse aux b\u00e9b\u00e9s une esp\u00e9rance de vie souvent limit\u00e9e \u00e0 une dizaine de mois. Les enfants trait\u00e9s en France le sont depuis juin 2019<\/strong>, d’abord par autorisation temporaire, et seulement en dessous de 21 kg. [2] [1]<\/p>\n

\"Les
Zolgensma se donne en une seule perfusion d’environ une heure, \u00e0 l’h\u00f4pital, chez des enfants de moins de 21 kg. Image d’illustration : Centre CL\u00c9A.<\/figcaption><\/figure>\n

Zolgensma : ce que l’on sait des neuf tumeurs signal\u00e9es<\/h2>\n

Le 5 novembre, Novartis a transmis une d\u00e9claration \u00e0 l’association europ\u00e9enne SMA Europe. Depuis la premi\u00e8re autorisation en 2019, le laboratoire a re\u00e7u 9 signalements de tumeurs chez des patients trait\u00e9s, sur plus de 6 000 dans le monde, essais cliniques compris. Dans 2 cas, des analyses ont retrouv\u00e9 l’ADN du vecteur int\u00e9gr\u00e9 dans l’ADN de l’enfant.<\/strong> Les deux enfants ont \u00e9t\u00e9 soign\u00e9s et restent suivis. [3] Le groupe n’a dit ni dans quels pays, ni combien de temps apr\u00e8s la perfusion ces tumeurs sont apparues.<\/p>\n

La FDA, l’agence am\u00e9ricaine du m\u00e9dicament, a d\u00e9taill\u00e9 les cas le lendemain. [4] Les tumeurs touchaient le syst\u00e8me nerveux central ou p\u00e9riph\u00e9rique, la colonne vert\u00e9brale et la zone qui l’entoure, ou le rein. Trois \u00e9taient associ\u00e9es \u00e0 GLI1<\/em>, un g\u00e8ne qui peut favoriser un cancer lorsqu’il est trop activ\u00e9. Dans deux d’entre elles, le promoteur du traitement, la s\u00e9quence qui sert d’interrupteur au g\u00e8ne apport\u00e9, s’est ins\u00e9r\u00e9 juste avant GLI1<\/em> ou \u00e0 l’int\u00e9rieur. Pour la troisi\u00e8me, le m\u00e9canisme reste \u00e0 l’\u00e9tude ; l’\u00e9quipe nationale anglaise charg\u00e9e de Zolgensma la juge, elle, sans lien apparent avec le traitement. [5] Aucun r\u00e9sultat n’a \u00e9t\u00e9 publi\u00e9 pour les six autres.<\/p>\n

Rapport\u00e9s au nombre d’enfants trait\u00e9s, ces chiffres restent faibles : au plus 1,5 signalement pour 1 000<\/strong>, et 1 pour 3 000 pour les tumeurs o\u00f9 l’ADN du traitement a \u00e9t\u00e9 retrouv\u00e9, selon notre calcul. Ce n’est pas pour autant un plafond. Ces signalements remontent spontan\u00e9ment au laboratoire, et le traitement n’est commercialis\u00e9 que depuis 2019. La FDA juge que les b\u00e9n\u00e9fices l’emportent toujours sur les risques, mais elle parle d\u00e9sormais d’un risque \u00ab identifi\u00e9 \u00bb de tumeurs, cancers compris, aux cons\u00e9quences graves, et elle examine si une mesure r\u00e9glementaire s’impose. [4]<\/p>\n

\"Infographie
Neuf tumeurs signal\u00e9es pour plus de 6 000 enfants trait\u00e9s dans le monde, dont deux portent l’ADN du traitement ; en France, environ 115 enfants trait\u00e9s. Infographie : Centre CL\u00c9A, d’apr\u00e8s Novartis, la FDA et le Registre SMA France ; taux et effectif fran\u00e7ais calcul\u00e9s par la r\u00e9daction.<\/figcaption><\/figure>\n

Pourquoi un vecteur cens\u00e9 rester \u00e0 c\u00f4t\u00e9 des chromosomes a pu d\u00e9clencher une tumeur<\/h2>\n

Le vecteur AAV a \u00e9t\u00e9 retenu parce que son ADN reste, pour l’essentiel, \u00e0 c\u00f4t\u00e9 des chromosomes de la cellule, sous la forme d’un petit anneau ind\u00e9pendant. La notice europ\u00e9enne pr\u00e9vient toutefois que de rares insertions au hasard dans l’ADN humain sont possibles, avec un \u00ab risque th\u00e9orique \u00bb de tumeur. [6] C’est ce sc\u00e9nario que d\u00e9crivent les deux cas : l’interrupteur du traitement atterrit \u00e0 c\u00f4t\u00e9 d’un g\u00e8ne qui aurait d\u00fb rester \u00e9teint, et l’allume.<\/p>\n

Zolgensma n’est pas seul en cause. La FDA cite deux observations publi\u00e9es en 2026 dans le New England Journal of Medicine<\/em> avec d’autres th\u00e9rapies g\u00e9niques \u00e0 vecteur AAV, encore exp\u00e9rimentales : une tumeur le long de la colonne vert\u00e9brale, avec une insertion dans GLI1<\/em>, apr\u00e8s le produit FBX-101 [7], et une tumeur du tissu nerveux, avec une insertion pr\u00e8s d’un autre g\u00e8ne, PLAG1<\/em>, apr\u00e8s RGX-111. [8] L’agence dit surveiller de pr\u00e8s les autres produits de ce type.<\/p>\n\n

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Une injection et des lunettes pour mieux voir ? Les premiers r\u00e9sultats d\u2019un essai sur la r\u00e9tinite pigmentaire<\/a><\/p>\n\n\n

\"Un<\/figure>
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Mieux percevoir la lumi\u00e8re et mieux rep\u00e9rer un objet : ces deux progr\u00e8s ne se mesurent pas de la m\u00eame fa\u00e7on. Les r\u00e9sultats de GS030, une approche exp\u00e9rimentale associant th\u00e9rapie g\u00e9nique et lunettes, apportent des premiers rep\u00e8res chez dix personnes atteintes de r\u00e9tinite pigmentaire avanc\u00e9e. Ils ne correspondent pas \u00e0 une vision normale retrouv\u00e9e.<\/p>\n\n\n

Lire l\u2019article \u2192<\/a><\/p>\n\n<\/div><\/div>\n\n\n

CL\u00c9A<\/p>\n\n<\/div>\n\n

Le risque s’\u00e9tend aussi \u00e0 Itvisma, la version de Zolgensma inject\u00e9e dans le liquide qui entoure la moelle \u00e9pini\u00e8re, chez les patients de 2 ans et plus. Elle contient le m\u00eame vecteur, m\u00eame si aucune tumeur n’a \u00e9t\u00e9 signal\u00e9e avec elle. [4] Autoris\u00e9e en Europe en juillet 2026, elle n’est pas encore accessible en France, o\u00f9 ses conditions d’acc\u00e8s sont en cours d’\u00e9valuation. [1]<\/p>\n

Environ 115 enfants trait\u00e9s par Zolgensma en France, selon le registre national<\/h2>\n

Aucune autorit\u00e9 fran\u00e7aise n’a publi\u00e9 de bilan r\u00e9cent du nombre d’enfants trait\u00e9s. Le Registre SMA France, qui r\u00e9unit les donn\u00e9es de 59 centres, soit 96 % des centres de r\u00e9f\u00e9rence, permet de l’estimer. [9] Au 22 juillet 2024, il comptait 968 patients trait\u00e9s pour une amyotrophie spinale de type 1 \u00e0 3. Parmi eux, 9,2 % avaient re\u00e7u Zolgensma seul, 12 l’avaient re\u00e7u apr\u00e8s quelques injections de Spinraza, et 8 avaient eu un second m\u00e9dicament ensuite. S’y ajoutaient 7 b\u00e9b\u00e9s trait\u00e9s avant les premiers sympt\u00f4mes. Soit environ 115 enfants, selon notre d\u00e9compte<\/strong>, contre 41 recens\u00e9s dans ce registre en mai 2022. [2]<\/p>\n

Ce chiffre est un plancher. Depuis le 1er septembre 2025, tous les nouveau-n\u00e9s sont d\u00e9pist\u00e9s, alors que la France compte 110 \u00e0 140 nouveaux cas d’amyotrophie spinale par an. [2] Les b\u00e9b\u00e9s trait\u00e9s depuis n’entrent pas dans ce d\u00e9compte. Le registre suivait 1 543 patients en avril 2026, sans d\u00e9tail publi\u00e9 par traitement. [10]<\/p>\n

Les enfants trait\u00e9s en France repr\u00e9sentent donc environ 2 % des patients du monde. Si la fr\u00e9quence mondiale des signalements s’appliquait \u00e0 eux, on attendrait 0,2 cas, selon notre calcul. Cet ordre de grandeur ne dit pas si l’un des neuf enfants est suivi en France, ce que ni Novartis ni les autorit\u00e9s n’ont pr\u00e9cis\u00e9. Le 10 novembre, l’ANSM n’avait diffus\u00e9 aucune information de s\u00e9curit\u00e9 sur Zolgensma [11], et la notice europ\u00e9enne indiquait toujours qu’\u00ab aucun cas de tumeur maligne associ\u00e9e \u00bb n’avait \u00e9t\u00e9 rapport\u00e9<\/strong>. Elle demande d\u00e9j\u00e0 aux m\u00e9decins, en cas de tumeur, de contacter le laboratoire pour faire analyser les pr\u00e9l\u00e8vements de l’enfant. [6]<\/p>\n

Ce que les parents d’un enfant trait\u00e9 peuvent surveiller<\/h2>\n

La consigne des autorit\u00e9s tient pour l’instant en une phrase : la FDA demande que les patients trait\u00e9s soient surveill\u00e9s pour rep\u00e9rer l’apparition d’une tumeur, sans fixer d’examen ni de calendrier. [4] En Angleterre, l’\u00e9quipe nationale qui coordonne les traitements ne change rien au suivi habituel et ne prescrit ni imagerie, ni analyse suppl\u00e9mentaire<\/strong> \u00e0 ce stade. [5]<\/p>\n

Chez un enfant atteint d’amyotrophie spinale, la faiblesse des muscles ou la courbure du dos font partie de la maladie. Ce qui compte, c’est ce qui change. Les localisations d\u00e9crites par la FDA orientent vers les signes \u00e0 ne pas laisser tra\u00eener.<\/p>\n

  • Ventre et rein :<\/strong> une boule dans le ventre, souvent indolore et rep\u00e9r\u00e9e au bain ou \u00e0 l’habillage, un ventre qui grossit, des urines rouges ou brunes. [12]<\/li>
  • Dos et moelle \u00e9pini\u00e8re :<\/strong> une douleur du dos qui s’installe, une faiblesse nouvelle des bras ou des jambes, des difficult\u00e9s inhabituelles \u00e0 se d\u00e9placer, des troubles urinaires ou digestifs. [13]<\/li><\/ul>\n

    Aucun de ces signes n’est propre \u00e0 une tumeur li\u00e9e au traitement, et la plupart ont des causes banales. Mais chez un enfant trait\u00e9, ils justifient d’appeler l’\u00e9quipe qui le suit.<\/p>\n

    Ce que les familles peuvent faire d\u00e8s maintenant<\/p>\n

    1. Garder les rendez-vous de suivi<\/strong> au centre de r\u00e9f\u00e9rence neuromusculaire, o\u00f9 l’\u00e9quipe conna\u00eet l’histoire de l’enfant.<\/li>
    2. Signaler sans attendre<\/strong> une grosseur ou un signe nouveau, plut\u00f4t que de patienter jusqu’\u00e0 la prochaine consultation.<\/li>
    3. Ne pas arr\u00eater ni modifier<\/strong> un traitement en cours sans l’avis de l’\u00e9quipe, comme le rappelle l’association am\u00e9ricaine Cure SMA. [14]<\/li><\/ol>\n

      Pour les familles dont le b\u00e9b\u00e9 vient d’\u00eatre d\u00e9pist\u00e9, Zolgensma reste une option \u00e0 c\u00f4t\u00e9 de Spinraza et d’Evrysdi, deux m\u00e9dicaments qui augmentent la production de la prot\u00e9ine manquante par d’autres m\u00e9canismes, sans vecteur viral. Le traitement se d\u00e9cide au cas par cas avec l’\u00e9quipe. [1] La FDA, elle, r\u00e9examine la notice et les \u00e9tudes de suivi \u00e0 long terme men\u00e9es par Novartis, sans calendrier annonc\u00e9. [4]<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

      Zolgensma, la th\u00e9rapie g\u00e9nique de Novartis contre l’amyotrophie spinale, fait l’objet d’une enqu\u00eate de la FDA apr\u00e8s des tumeurs chez des enfants trait\u00e9s : dans deux d’entre elles, l’ADN du traitement s’est ins\u00e9r\u00e9 pr\u00e8s d’un g\u00e8ne du cancer. En France, au moins 115 enfants avaient re\u00e7u cette perfusion unique \u00e0 l’\u00e9t\u00e9 2024, selon notre d\u00e9compte.<\/p>\n","protected":false},"author":2,"featured_media":5345,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_clea_editorial":{"subtitle":"","standfirst_mode":"custom","readtime":0,"image_credit":"Dans la salle d'attente d'un h\u00f4pital pour enfants, une m\u00e8re serre contre elle son petit gar\u00e7on, qui porte des attelles aux jambes. En France, environ 115 enfants atteints d'amyotrophie spinale avaient re\u00e7u la th\u00e9rapie g\u00e9nique Zolgensma \u00e0 l'\u00e9t\u00e9 2024, selon notre d\u00e9compte \u00e0 partir du registre national. Image d'illustration : Centre CL\u00c9A.","takeaways_mode":"custom","takeaways":"

      • Pas d'examen en plus pour l'instant : la FDA demande de surveiller les enfants trait\u00e9s, l'\u00e9quipe anglaise garde le suivi habituel.<\/li>
      • Une boule dans le ventre, des urines rouges ou une douleur du dos qui s'installe se signalent vite au centre qui suit l'enfant.<\/li>
      • On ignore si l'un des neuf cas est fran\u00e7ais ; la France p\u00e8se environ 2 % des enfants trait\u00e9s.<\/li><\/ul>","sources_mode":"custom","sources":"

        [1] AFM-T\u00e9l\u00e9thon \u2014 Le Zolgensma\u00ae dans la SMA, 3 ao\u00fbt 2026
        https:\/\/www.afm-telethon.fr\/fr\/vivre-avec-la-maladie\/mon-parcours-de-soins\/les-medicaments\/le-zolgensmar-dans-la-sma<\/p>\n

        [2] Haute Autorit\u00e9 de sant\u00e9, Commission de la transparence \u2014 Avis Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), r\u00e9\u00e9valuation, 10 mai 2023
        https:\/\/www.has-sante.fr\/upload\/docs\/evamed\/CT-20080_ZOLGENSMA_PIC_REEV_AvisDef_CT20080.pdf<\/p>\n

        [3] SMA Europe \u2014 Information regarding recent Zolgensma safety concerns, d\u00e9claration de Novartis, 5 novembre 2026
        https:\/\/www.sma-europe.eu\/news\/information-regarding-recent-zolgensma-safety-concerns<\/p>\n

        [4] U.S. Food and Drug Administration \u2014 FDA Investigating Serious Risk of Malignancy Linked to Zolgensma Gene Therapy, 6 novembre 2026
        https:\/\/www.fda.gov\/vaccines-blood-biologics\/safety-availability-biologics\/fda-investigating-serious-risk-malignancy-linked-zolgensma-gene-therapy<\/p>\n

        [5] SMA UK \u2014 Safety update from the National Multidisciplinary Team for Zolgensma\u00ae, 4 novembre 2026
        https:\/\/smauk.org.uk\/treatments-research\/zolgensma\/<\/p>\n

        [6] Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments \u2014 Zolgensma, r\u00e9sum\u00e9 des caract\u00e9ristiques du produit, rubrique 4.4, consult\u00e9 le 10 novembre 2026
        https:\/\/www.ema.europa.eu\/fr\/documents\/product-information\/zolgensma-epar-product-information_fr.pdf<\/p>\n

        [7] Vo JN et al. \u2014 Integration-Associated Paraspinal Neoplasm after AAV Gene Therapy, New England Journal of Medicine, 15 octobre 2026
        https:\/\/doi.org\/10.1056\/NEJMc2607927<\/p>\n

        [8] Ahrens-Nicklas RC et al. \u2014 Neuroepithelial Tumor with AAV Integration after Intracisternal Magna Vector Delivery, New England Journal of Medicine, 4 juin 2026
        https:\/\/doi.org\/10.1056\/NEJMoa2601608<\/p>\n

        [9] Grimaldi L et al. \u2014 REGISTRE SMA FRANCE: A nationwide observational registry of patients with spinal muscular atrophy in France, Journal of Neuromuscular Diseases, 2025 ; calculs de la r\u00e9daction
        https:\/\/pmc.ncbi.nlm.nih.gov\/articles\/PMC13142875\/<\/p>\n

        [10] AFM-T\u00e9l\u00e9thon, Myoinfo \u2014 Advances in spinal muscular atrophy (SMA), Savoir & Comprendre, 2026
        https:\/\/www.myobase.org\/doc_num.php?explnum_id=48898<\/p>\n

        [11] ANSM \u2014 Informations de s\u00e9curit\u00e9, consult\u00e9 le 10 novembre 2026
        https:\/\/ansm.sante.fr\/informations-de-securite<\/p>\n

        [12] Gustave Roussy \u2014 N\u00e9phroblastome
        https:\/\/www.gustaveroussy.fr\/cancer-prevention\/cancer-lenfant\/cancers-enfants-adolescents\/nephroblastome<\/p>\n

        [13] Gustave Roussy \u2014 Gliomes de l'enfant
        https:\/\/www.gustaveroussy.fr\/cancer-et-prevention\/le-cancer-chez-lenfant\/les-cancers-des-enfants-et-des-adolescents\/gliomes-de<\/p>\n

        [14] Cure SMA \u2014 An Update for Our Community on Recent Zolgensma Safety Reports, 5 novembre 2026
        https:\/\/www.curesma.org\/an-update-for-our-community-on-recent-zolgensma-safety-reports\/<\/p>","conclusion":"","toc_mode":"auto","author_card_mode":"auto","newsletter_mode":"auto","recent_mode":"auto","related_mode":"auto","related_ids":[],"related_title":""},"_vdl_popcash_eligible":"","_vdl_popcash_provenance":"","footnotes":""},"categories":[18,12],"tags":[],"class_list":["post-5348","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-actualites","category-sante-au-quotidien"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.centreclea.fr\/conseils\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5348","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.centreclea.fr\/conseils\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.centreclea.fr\/conseils\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.centreclea.fr\/conseils\/wp-json\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.centreclea.fr\/conseils\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=5348"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/www.centreclea.fr\/conseils\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5348\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":5356,"href":"https:\/\/www.centreclea.fr\/conseils\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5348\/revisions\/5356"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.centreclea.fr\/conseils\/wp-json\/wp\/v2\/media\/5345"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.centreclea.fr\/conseils\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=5348"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.centreclea.fr\/conseils\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=5348"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.centreclea.fr\/conseils\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=5348"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}